里程碑!伦敦大学研究人员使用“基因剪刀”首次治疗遗传病
时间:2021-08-06 21:55:23来源:Lwgzc手游网作者:佚名我要评论 用手机看
扫描二维码随身看资讯
使用手机 二维码应用 扫描右侧二维码,您可以
1. 在手机上细细品读~
2. 分享给您的微信好友或朋友圈~
研究人员首次利用CRISPR治疗罕见致命肝病,该方法依赖一种包含编码DNA剪切酶的mRNA和另一种将其引导到特定基因序列的RNA。图片来源:ELLA MARU STUDIO
一直以来,人们若要使用被称为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病,需要清除一个巨大的障碍:将分子剪刀工具直接注射到受影响的细胞中,从而实现DNA切割。近日,英国伦敦大学研究人员首次将CRISPR药物注射到一种罕见遗传病(转甲状腺素蛋白淀粉样变性病)患者的血液中,并发现其中3人的肝脏几乎停止产生有毒的蛋白质。近日,相关研究结果发表于《新英格兰医学杂志》。虽然目前还不能确定CRISPR治疗是否能缓解该疾病的症状,但初步数据让人们对这种一次性治疗的效果感到兴奋。未参与该研究的美国宾夕法尼亚大学基因编辑研究员、心脏病学家Kiran Musunuru说:“它超出了我所有的预期。”
在治疗过程中,CRISPR技术能使一种突变基因失活。该突变基因会导致人体肝细胞产生一种错误折叠的蛋白质,这种蛋白质被称为转甲状腺素(TTR)。它会在人体的神经和心脏上积聚,导致神经疼痛、麻木和心脏病。
虽然对大多数疾病来说,这种疗法意味着以某种方式将CRISPR成分或基因指令注射到血液中,然后在一个器官或组织上找到了治疗靶点,这无疑是一个巨大的挑战。不过该疗法在肝脏中可能更容易实现,因为肝脏会吸收外来颗粒。
在该研究中,研究人员为患有转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的4男2女,注射了含有两种不同RNA的脂质粒子:一种编码Cas蛋白质的mRNA,可以剪断DNA;还有一种向导RNA,可以把前者导向TTR基因。
该研究负责人、伦敦大学Julian Gillmore表示,28天后,接受两剂治疗中较高剂量治疗的3名患者的TTR水平下降了80%~96%,与药物治疗组的平均水平(TTR水平下降约81%)持平或更好。
研究人员表示,接受CRISPR治疗的患者可能需要几个月才能看到症状减轻。尽管该疗法的短期副作用很少,但随着时间的推移,相关问题可能会显现,比如,CRISPR可能会在错误的DNA位置(包括非肝细胞)进行切割,并引发癌症或其他问题。
然而,在加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna看来,这项新工作“在能够灭活、修复或替换身体任何部位的致病基因方面,迈出了关键的第一步”。(本文来自澎湃新闻,更多原创资讯请下载“澎湃新闻”APP)
热门手游下载
- 天天绕圈圈游戏 1.2.5 安卓版
- 加查海关与咖啡游戏 1.1.0 安卓版
- 大吉普越野驾驶游戏 1.0.4 安卓版
- 沙盒星球建造游戏 1.5.0 安卓版
- 秘堡埃德兰Elderand游戏 1.3.8 安卓版
- 地铁跑酷暗红双旦版 3.5.0 安卓版
- 跨越奔跑大师游戏 0.1 安卓版
- Robot Warfare手机版 0.4.1 安卓版
- 地铁跑酷playmods版 3.18.2 安卓版
- 我想成为影之强者游戏 1.11.1 官方版
- gachalife2最新版 0.92 安卓版
- 航梦游戏编辑器最新版 1.0.6.8 安卓版
- 喵星人入侵者游戏 1.0 安卓版
- 地铁跑酷黑白水下城魔改版本 3.9.0 安卓版
相关文章
- 小度WiFi怎么安装 小度WiFi驱动安装
- Switch怎么看电池容量 电池损耗查看方法
- 5G、AI、云计算…东京奥运会背后的“黑科技”大盘点
- 专访︱年轻时存点粪?如何正确解读粪菌移植改善老年鼠认知?
- 中国社科院段伟文:AI技术价值中立,但需通过努力实现
- 中国首个原创抗体偶联药物“出海”:交易额创纪录26亿美元
- 算法新闻汇编|《人工智能担当宣言》发布,谷歌自主开发芯片
- 对话四象科技CEO:卫星如何监测自然灾害,救援痛点在哪
- 国内首个全身给药的罕见病基因疗法获批临床试验,针对血友病
- 专访|节卡机器人拿下丰田大单始末,“丰田效应”带来了什么
- “点水成金”:科学家将纯水转化为金属
- 这颗恒星为何一度突然变暗?中国科学家找到新证据
热门文章
- 1 小米手环充电没反应怎么办 小米手环无法充电解决方法
- 2 20余科学家发文称新冠病毒不可能是人为制造,专访第一作者
- 3 深圳灵明光子发布自主研发3D传感芯片,初步具备量产能力
- 4 万乘基因发布高通量单细胞测序仪,打破海外垄断国内市场现状
- 5 中国科学家提出一种新型固态原子钟方案,更适于实际应用
- 6 中国首个原创抗体偶联药物“出海”:交易额创纪录26亿美元
- 7 小米手环2闹钟怎么关闭 闹钟每隔10分钟就响一次解决方法
- 8 为何飞了这么久才到?落火之后做什么?设计师揭秘天问一号
- 9 这家上海机器人公司凭啥拿下丰田大单?背后有40年研发基因
- 10 科技部等多部门:支持女性科技人才在科技创新中发挥更大作用
热门手游推荐
换一批
- 1
芭比公主宠物城堡游戏 1.9 安卓版
- 2
死神之影2游戏 0.42.0 安卓版
- 3
地铁跑酷忘忧10.0原神启动 安卓版
- 4
跨越奔跑大师游戏 0.1 安卓版
- 5
挂机小铁匠游戏 122 安卓版
- 6
咸鱼大翻身游戏 1.18397 安卓版
- 7
灵魂潮汐手游 0.45.3 安卓版
- 8
烤鱼大师小游戏 1.0.0 手机版
- 9
旋转陀螺多人对战游戏 1.3.1 安卓版
- 10
Escapist游戏 1.1 安卓版
- 1
开心消消乐赚钱版下载
- 2
Minecraft我的世界基岩版正版免费下载
- 3
暴力沙盒仇恨最新版2023
- 4
疯狂扯丝袜
- 5
黑暗密语2内置作弊菜单 1.0.0 安卓版
- 6
爆笑虫子大冒险内购版
- 7
姚记捕鱼
- 8
秘密邻居中文版
- 9
班班幼儿园手机版
- 10
千炮狂鲨